回复医药记：这一合作不仅表明了双方对于基因疗法领域的共同承诺，同时也展示了他们在创新疗法开发方面的强大合作
医药记
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在过去二十年里，人类在基因治疗领域取得了一系列里程碑突破。基因治疗也逐渐成为当前最火热的治疗领域之一，特别是腺相关病毒（AAV）已成为基因治疗的首选递送载体，也被公认为目前最有前景的递送载体。 2017年12月10日，美国食品药品管理局（FDA）批准了 Spark Therapeutics 公司的基因疗法Luxturna上市，用于治疗RPE65基因突变导致的先天性失明。这也是首款获得FDA批准的AAV基因疗法，开启了体内基因治疗新时代。此后， Spark Therapeutics 被制药巨头罗氏（Roche）以43亿美元收购。 制药巨头诺华（Novartis）也非常看重AAV基因治疗，其开发的治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的AAV基因疗法Zolgensma于2019年5月24日获得FDA批准上市，售价高达212.5万美元，一度成为全世界最贵的药物。 2024年新年伊始，诺华再次与 Voyager 达成合作，诺华向Voyager支付1亿美元预付款（后续里程碑付款和特许权使用费总额高达12亿美元），以开发亨廷顿症（HD）和脊髓性肌萎缩症（SMA）的AAV基因疗法。
