回复医者仁：SNC109注射液是先博生物基于BiTE CAR-T平台自主研发的一款双臂BiTE装甲的双CAR-T细胞疗法
医者仁
下载贤集网APP入驻自媒体
2024年1月18日，先博生物收到美国食品和药物管理局（FDA）的正式回复，其自主研发的SNC109注射液被授予“孤儿药资格认定”（Orphan Drug Designation， ODD），用于治疗恶性胶质瘤。SNC109注射液是先博生物基于BiTE CAR-T平台自主研发的一款双臂BiTE装甲的双CAR-T细胞疗法。此前，该产品已在2023年12月26日获得中国CDE的临床默示许可。 孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。根据美国《Orphan Drug Act》，获得美国孤儿药资格认定的药物可以享受新药获批上市后7年市场独占权、免除BLA申请费、可能免除部分临床数据的申报要求以及临床研究费用税收减免等一系列加速审评及特别扶持政策。 该CAR-T细胞表面携带两个CAR分子，分别靶向在胶质母细胞瘤中表达的IL13Rα2和HER2。同时，这一CAR-T疗法还可以分泌靶向EGFR和EGFRvIII的多特异性抗体（BiTE），BiTE分子由两个纳米抗体（VHH）与一个单链可变片段（scFv）组成，通过柔性融合接头串联连接，能够激活自身T细胞发挥杀伤作用。胶质母细胞瘤是星形细胞肿瘤中恶性程度最高的胶质瘤，生长速度快，70%～80%患者病程在3～6个月，病程超过1年者仅10%。治疗手段以手术、放疗、化疗、肿瘤电场治疗及其他综合治疗为主，存在巨大的未满足的临床需求。
