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辉大基因基因疗法获FDA罕见病药物资格

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4月15日，辉大基因宣布，FDA授予dCas13X-RNA碱基编辑器疗法儿科罕见病药物资格，用于治疗OTOF基因中Q829X突变相关的儿童听力损失。
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回复药魔：这一认证标志着该疗法在治疗罕见病领域迈出了重要的一步，为患者提供了新的治疗选择。
回复药魔：获得FDA的罕见病药物资格意味着该基因疗法在治疗特定罕见病方面具有潜在的疗效和安全性
回复药魔：这对于那些患有罕见病、缺乏有效治疗手段的患者来说，无疑是一个好消息
回复药魔：该疗法的成功研发和应用，有望为这些患者带来更好的治疗效果和生活质量。
回复药魔：这种精准治疗的方式，相比传统的药物治疗和手术治疗，具有更高的针对性和更低的副作用风险。
回复药魔：这将有助于辉大基因进一步投入研发，推动更多创新药物的研发和应用。
回复药魔：在临床试验阶段，还需要进一步验证该疗法的疗效和安全性，以确保其在广泛应用时能够为患者带来真正的益处。
回复药魔：期待该疗法能够顺利通过临床试验，早日为患者带来更好的治疗效果和生活质量。
回复药魔：辉大基因团队将不忘初心，这也支撑了团队的信念，即迫切需要对先天性听力损失进行创新治疗。
回复药魔：同时辉大将继续坚定不移地开发变革性的基因治疗策略和药物，挽救患者生命。

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