回复桃花岛药师：X4还在对mavorixafor进行针对其它多种适应症的临床开发。在多项肿瘤临床I/II期试验中，观察到单药及与PD-1单抗或其它肿瘤药物联用时良好的安全性及药效。
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X4 Pharmaceuticals公司今日宣布，美国FDA已批准Xolremdi（mavorixafor）胶囊上市，用于治疗12岁及以上患有WHIM综合征的患者，以增加血液循环中成熟中性粒细胞和淋巴细胞的数量。新闻稿指出，这是首款专门针对WHIM综合征患者的获批疗法。此前，这款疗法曾获得FDA授予的突破性疗法认定。 Xolremdi是一种选择性CXC趋化因子受体4（CXCR4）拮抗剂。WHIM综合征是一种罕见的原发性免疫缺陷和慢性中性粒细胞减少症，由CXCR4信号通路障碍引起。患者典型表现为中性粒细胞和淋巴细胞水平低，经常出现严重或频繁的感染。突破性疗法认定之外，FDA还曾授予Xolremdi优先审评资格、快速通道资格、孤儿药资格以及罕见儿科疾病认定（RPD）。
