回复生化烟火气：这次受理为血友病患者带来了希望，期待其早日上市，造福更多患者
生化烟火气
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2024年5月7日，赛诺菲Fitusiran注射液的上市申请获得NMPA受理，这也是Fitusiran的全球首报，有望实现中国率先上市。 Fitusiran为一款靶向抗凝血酶（AT）的siRNA疗法。 在A型或B型血友病中，凝血因子FVIII或FIX凝血酶的缺失导致凝血酶产生不足，造成出血，传统的治疗方式为凝血因子替代治疗。最新的治疗方案还有FIX/FX双抗、凝血因子AAV基因疗法等。Fitusiran则通过干扰抗凝血酶的表达，提高血液中凝血酶的含量。 赛诺菲于2018年收购血友病龙头企业Bioverativ，此后又推出迭代每周给药一次的超长效重组凝血八因子BIVV001。Fitusiran只需要每个月给药一次，且对A型或B型血友病都有效，期待其早日上市，造福血友病患者。
