回复医药百晓生：这一认证不仅意味着AOC 1001在治疗1型肌营养不良症（DM1）方面具有潜在的重大优势，还预示着该疗法可能会加速审评和上市进程，从而更早地为患者提供新的治疗选择。
医药百晓生
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2024年5月8日，Avidity Biosciences宣布AOC 1001被FDA授予突破疗法认证，用于治疗DM1，同时宣布将在本季度启动AOC 1001的三季度。 Del-desiran（AOC 1001）为Avidity Biosciences的首发管线，本季度将启动三期临床HARBOR。 Avidity Biosciences为抗体偶联小核酸药物的先驱，AOC 1001的抗体部分靶向TfR1，siRNA部分靶向DMPK。 三期临床HARBOR将入组150例DM1患者，1:1随机分组，主要终点分析在30周，给药方式为4mg/kg，每8周给药一次，整个研究盲态观察54周，后续为开放标签扩展研究。 AOC赛道一路高歌，推进迅速。2023年11月，Avidity与百时美施贵宝达成23亿美元合作，预付款1亿美元，开发心血管靶点的AOC新药。Dyne于今年1月完成3.45亿美元增发募资，2月，Avidity完成4亿美元增发募资。5月，AOC 1001获得FDA突破疗法认证，最晚下个月将启动三期临床，意味着明年即将看到三期临床的主要终点数据。
