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再生元公布AAV基因疗法DB-OTO治疗基因性耳聋的最新临床数据

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2024年5月8日，再生元公布AAV基因疗法DB-OTO治疗基因性耳聋的最新临床数据，1例1月龄儿童接受治疗24周后听力回复正常水平，另外1例4岁龄儿童治疗6周后评估听力显著改善。

在美国，遗传性耳聋的发病率为1000例新生儿中有1.7例。尽管大多遗传性耳聋与基因问题相关，但Otoferlin行管的听力丧失仍然极为罕见。对于这些患者来说，基因治疗的突破性疗效意味着里程碑似的进展，带来前所未有的治疗选择，有时候可以从根本上解决病因，甚至达到近乎完全治愈恢复正常的效果。
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回复药魔：这一基因疗法设计用于治疗因OTOF基因突变引起的遗传性耳聋，该基因编码的Otoferlin蛋白在内耳毛细胞突触传递中起到关键作用
回复药魔：DB-OTO疗法采用了双载体AAV1的设计，通过将OTOF基因的全长副本递送到内耳毛细胞，以恢复听力功能。
回复药魔：这一疗法采用与人工耳蜗植入相同的手术方法进行耳蜗内注射，适合婴幼儿患者
回复药魔：这些结果表明，DB-OTO基因疗法在治疗基因性耳聋方面具有潜力和安全性。
回复药魔：基因疗法仍然是一个相对较新的领域，需要更多的研究和经验来不断完善和优化治疗方法。
回复药魔：在非人灵长类动物（NHPs）中初步验证了AAV-OTOF基因治疗的安全性，为未来DFNB9患者的基因治疗提供了AAV剂量和药物传递途径的重要数据

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