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突破现有基因编辑疗法局限！罗氏18亿美元达成合作

 黄药新师

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Ascidian Therapeutics与罗氏达成约18亿美元合作，共同开发针对神经疾病的RNA外显子编辑疗法。Ascidian平台创新，能靶向大型、高变异基因，编辑RNA而非DNA，降低脱靶效应和免疫反应，可同时治疗多种突变病患，且递送方式多样。
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回复黄药新师：该技术的优势在于，它能够直接对RNA而非DNA进行编辑，从而降低了非靶标基因组改变的风险，进一步减少了潜在的脱靶效应。
回复黄药新师：该技术的优势在于，它能够直接对RNA而非DNA进行编辑，从而降低了非靶标基因组改变的风险，进一步减少了潜在的脱靶效应
回复黄药新师：这种疗法不需要使用细菌等外源蛋白酶进行基因编辑，因此也避免了相关的免疫反应
回复黄药新师：这不仅显示了罗氏对创新技术的重视和投资，也体现了其在基因治疗领域的战略眼光和布局
回复黄药新师：基因编辑技术作为一个新兴领域，其长期效果和伦理问题也需要得到充分的关注和探讨。
回复黄药新师：罗氏与Ascidian Therapeutics的这次合作是一次大胆的尝试和创新，有望为基因治疗领域带来新的突破和进展
回复黄药新师：期待更多关于该技术的临床试验结果和安全性数据，以全面评估其价值和风险。
回复黄药新师：这类疗法可同时治疗带有不同突变、更多种类的病患。值得注意的是，RNA外显子编辑疗法可以根据靶标部位选择合适的病毒，或像是脂质纳米颗粒等非病毒载体，以加强递送效率，并不局限于使用腺相关病毒载体

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