回复医药之家:PNH是一种需要长期治疗的罕见病,传统的C5抑制剂疗法通常需要患者每两周接受一次静脉注射治疗,这不仅增加了患者的治疗负担,还可能导致患者的生活质量下降
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罗氏公司的C5循环抗体Piasky(crovalimab)在欧洲药品管理局(EMA)的人用药品委员会(CHMP)评估中获积极意见,用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)。如获批,PiaSky将成为欧盟首个每月一次皮下注射的PNH疗法,患者可自行注射,有望成为当前定期静脉输注C5抑制剂疗法的替代选择,减少患者和照护者负担。该推荐基于3期COMMODORE 2研究,显示PiaSky每4周注射一次的效果不劣于现有标准疗法。