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DyneTherapeutis的DYNE-251:改变DMD治疗格局的关键一步?

 药海一粟

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DyneTherapeutis公布其抗体偶联寡核苷酸疗法DYNE-251在杜氏肌营养不良(DMD)患者中的1/2期试验数据,显示患者抗肌萎缩蛋白表达提高,临床功能改善。基于积极数据和监管讨论,Dyne将启动注册性队列。DELIVER试验招募适合外显子51跳跃治疗的DMD患者,评估DYNE-251的安全性和有效性。DYNE-251组患者抗肌萎缩蛋白表达水平显著高于标准治疗。

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