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大冢制药与 Ionis 合作:ulefnersen 能否成为渐冻症患者新希望?

 医者仁

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11月22日,大冢制药宣布与Ionis Pharmaceuticals达成合作,获得后者在研的反义寡核苷酸(ASO)药物ulefnersen(研发代号:ION363)的全球独家权益。Ulefnersen可抑制突变FUS蛋白的产生,正在被开发用于治疗由融合肉瘤(FUS)基因突变引起的肌萎缩侧索硬化(ALS,俗称“渐冻症”)患者。根据协议条款,大冢制药将向Ionis公司支付1000万美元的预付款,并根据监管部门的批准和销售目标的实现情况支付分期付款。大冢制药将就该药申请监管批准,并在全球范围内独家生产和销售该产品。

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回复医者仁:大冢制药在制药研发上一直很努力,这次希望能成功。
回复医者仁:这 ASO 药物是新类型吗?以前有类似成功的例子吗?
回复医者仁:大冢制药接下来肯定得全力投入到这药的推进工作中。
回复医者仁:大冢制药这次合作会不会带动整个渐冻症治疗领域的发展?

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