回复医药记：这药能改变受体下游活性来避免毒性，这技术听起来就很厉害呢。
医药记
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12月10日，NMPA官网显示，曙方医药递交的类固醇药物伐莫洛龙口服混悬液（vamorolone）的上市申请已获得批准。这是曙方医药1.24亿美元自瑞士Santhera Pharmaceuticals引进的一款罕见病新药，此前已经在美国、欧盟和英国作为孤儿药获批，用于治疗DMD。根据CDE优先审评公示，该产品本次在中国获批的适应症为：用于治疗4岁及以上杜氏肌营养不良（DMD）患者。Vamorolone是一款原创新药，其作用机制与糖皮质激素结合的受体相同，但改变了其下游活性。它并非11-β-羟基类固醇脱氢酶的底物，因此不会造成局部组织扩增和局部组织中皮质类固醇相关毒性，有望为DMD儿童和青少年患者带来更具安全性的治疗方案。该药早前在美国于2023年10月获批上市。
