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Rett综合征主要由影响大脑的MECP2基因突变引起，导致认知、感觉、情绪和运动障碍，以及呼吸、心脏和消化困难。编码MeCP2蛋白的基因是调节大脑发育和功能中起关键作用的基因，MeCP2调节miRNA的表达及产生。外泌体是细胞分泌的小囊泡，可运输蛋白质、脂肪、RNA和miRNA，影响其他细胞的功能。 近日，发表在Laboratory Investigation杂志上的一项新研究表明，靶向神经细胞生长相关蛋白质受体的microRNA分子可改善Rett综合征小鼠模型的行为和运动功能。该研究证明来自USC的外泌体miR-21-5p通过调节EphA4促进早期神经发生，并强调了潜在的基于USC衍生的外泌体用于治疗Rett综合症。
