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溶酶体贮积失调（Lysosomal storage disorder, LSD）是一组遗传性代谢疾病，主要由编码溶酶体酶和其相关共因子的基因突变引起。LSD表明单一细胞器的多种失调方式都可以杀死细胞。但由于大部分失调方式都非常罕见，人们对其知之甚少。近日来自美国Denali Therapeutics公司的Gilbert Di Paolo团队在Cell 杂志在线发表了研究论文。 该团队研发了治疗LSD的生物制剂PTV:PGRN (protein transport vehicle : progranulin)——通过转铁蛋白受体介导的胞转作用，将颗粒蛋白前体（progranulin, PGRN）穿过血脑屏障运入大脑，可以治疗由Grn基因缺失引起的LSD或额颞叶痴呆。该研究揭示了颗粒蛋白前体在溶酶体脂质代谢中的关键作用。
