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记者11月8日获悉，南开大学化学院、药物化学生物学国家重点实验室陈悦教授团队历时12年攻关的编号为ACT001的抗脑胶质瘤药物获得美国药监局FDA批准的儿童罕见病资格（简称RPDD）。在我国原创候选新药中，ACT001是首个获得美国RPDD资格的品种，这也是ACT001继2017年获得针对胶质母细胞瘤（GBM）的美国孤儿药资格，2018年获得GBM的欧盟孤儿药资格之后的又一重大突破。 据了解，RPDD也是申请和获得优先评审券（PRV）的资格证，而PRV是美国FDA为了鼓励公司针对儿童罕见疾病开发新药，授予新药上市快速评审的优先券。 此次ACT001获批的RPDD主要针对一种儿童罕见疾病：带H3K27突变的弥漫性中线胶质瘤（DMG），以前往往称为更小范围的弥漫性内生型脑桥胶质瘤（简称DIPG）。 ACT001是一种多靶点小分子免疫调节剂，能够很好地穿过血脑屏障，并且能够可逆地开放血脑屏障，帮助其它药物提高入脑浓度，因此ACT001可用于颅内疾病的治疗。目前ACT001在全球已开展6项二期临床与2项儿童一期临床试验。其中，ACT001获得RPDD，主要支持数据来自于澳洲医生David Ziegler课题组治疗DIPG的临床试验结果，该结果以报告形式公布于2021年6月11日的美国神经肿瘤学会（SNO）儿童脑瘤会议。
