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近日，中国国家药监局药品审评中心公示，诺华旗下治疗脊髓性肌萎缩（SMA）的AAV基因治疗药物Zolgensma在中国递交的临床试验申请已获得临床试验默示许可。Zolgensma目前定价为212.5万美元（折合人民币约1348万元），被喻为制药史上单价最贵的药物。 SMA是一种运动神经元性罕见病。患SMA后，控制肌肉活动的运动神经细胞无法正常工作，患者会逐渐丧失各种运动功能，甚至无法呼吸和吞咽。
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