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再获重磅突破,邦耀生物开发精准安全的新型腺嘌呤碱基编辑器

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碱基编辑技术最早由哈佛大学刘如谦(David Liu)团队开发,主要分为两类:胞嘧啶碱基编辑器(CBE)与腺嘌呤碱基编辑器(ABE),分别由胞嘧啶脱氨酶或改造的腺嘌呤脱氨酶与Cas9酶活突变型蛋白(nickase Cas9)融合而来。目前,CBE与ABE虽已在多个物种中得到广泛应用。然而通过不少实验研究表明它们仍存在严重的随机脱靶现象,未得到完全解决。

2022年10月14日,聚焦于基因和细胞治疗的上海邦耀生物科技有限公司(以下简称“邦耀生物”)宣布,与华东师范大学李大力教授及刘明耀教授团队合作开发并命名了一种精准且安全的新型腺嘌呤碱基编辑器——“ABE9”,能够有效解决ABE临床应用存在的各类脱靶隐患和安全性问题,理论上将为近50%遗传致病性SNVs的纠正提供了新的精准靶向工具。

该项研究成果于2022年10月13日正式在国际学术期刊 Nature Chemical Biology 上发表。可以说,这一发现对提升ABE工具的安全性,拓宽其适用范围,推动其在基因治疗中的应用及后续的临床转化均具有重要意义。

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