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光遗传AAV基因疗法再获FDA认可,治疗视网膜病疗效显著

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近日, Nanoscope Therapeutics宣布,其在研光遗传学AAV基因疗法候选产品MCO-010获FDA快速通道资格认定,用于治疗色素性视网膜炎(RP)。RP又称为视网膜色素变性,是一种罕见的遗传性视网膜疾病,全球患病率大约为1:5000-1:3000。其特征是进行性的周边视力丧失和失明。针对该疾病传统常见的治疗手段包括使用血管扩张剂及视神经、视网膜营养药或中药等,但其此类方法只能控制病情,改善病症,使其不再发展,目前还尚无治愈方法。

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