中国领先的工业平台
下载贤集网APP入驻自媒体
近日，专注于基因治疗药物开发的辉大（上海）生物科技有限公司（以下简称“辉大基因”）宣布，其自主研发的新型眼科基因治疗药物HG004获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予孤儿药资格认定（Orphan-drug Designation, ODD），用于治疗由RPE65突变引起的遗传性视网膜疾病。 遗传性视网膜营养不良(IRDs)是一类由基因突变引起罕见致盲性疾病，已报道致病基因超过250个。
阅读更多内容
狠戳这里
分享到
还没有人回复哦，抢沙发吧~
一周内两次卖资产！华润三九 “挥刀砍向” 亏损业务，释放什么信号？
罗氏、默沙东折戟，百济 20 亿打水漂：TIGIT 为何成跨国药企「滑铁卢」？
从 “集采寒冬” 到 “创新春天”：中国医药行业正在经历一场怎样的蜕变？
从 “拼接” 到 “全环协同”：联影破解长轴 PET/CT 世界级难题
体检报告上的 “肺结节”，如何一步步变成致命癌症？
礼来 ADC 折戟背后：下一个 Nectin-4「黑马」为何指向中国 Biotech？
KRAS 2.0 时代开启：从 “单打独斗” 到 “联合疗法”，下一个十年肿瘤治疗将如何改写？
91 家药企裁员！拜耳裁 1.1 万人、默沙东砍事业部，跨国药企在华 “大逃杀”？
25 元一支肺炎疫苗！疫苗价格暴跌 87% 背后，行业正在经历什么？
丈夫吸烟 43 年，妻子确诊肺癌！这种 “隐形杀手” 正在你家蔓延
医药每日发布
