回复药魔:研究团队快马加鞭推进后续试验吧,患者们都眼巴巴等着特效药呢!
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2025 年 4 月 23 日,加州大学圣地亚哥分校钟声教授团队(博士后陈峻琛为第一作者)在国际顶尖学术期刊 Cell 上发表了题为:Transcriptional regulation by PHGDH drives amyloid pathology in Alzheimer’s disease 的研究论文。 该研究发现,迟发性阿尔茨海默病(LOAD)的生物标志物 PHGDH 实际上是导致阿尔茨海默病的原因。研究团队借助 AI 工具 AlphaFold3 揭开了 PHGDH 通过与其酶促功能无关的转录调控功能来促进阿尔茨海默病,并验证了靶向 PHGDH 转录调控功能、能够穿越血脑屏障的小分子抑制剂 NCT-503 能够显著减少阿尔茨海默病小鼠模型大脑中的淀粉样蛋白病理,并改善焦虑、空间记忆以及行动等阿尔茨海默病相关行为缺陷。