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4月25日，渤健/lonis联合宣布FDA已同意加速批准反义寡核苷酸疗法tofersen上市，用于治疗超氧化物歧化酶1 (SOD1)突变所致的肌萎缩侧索硬化（ALS）患者。这是首款针对ALS的基因靶向疗法。该适应症完全批准将取决于目前正在进行的tofersen在症状前SOD1-ALS患者中的III期ATLAS研究。
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