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5月1日,赛诺菲与Maze Therapeutics公司达成授权合作协议。赛诺菲将为其糖原合成酶1(GYS1)项目提供总额约7.5亿美元的预付现金和生物债券,包括最近完成的针对庞贝病患者的一期试验的主要资产。 这项新许可交易为赛诺菲的管线增加了另一种临床阶段的罕见病药物。 Maze将获得1.5亿美元的预付现金和股权以及高达6亿美元的里程碑付款。双方未透露具体交易细节。 最新的I期试验的数据,显示该药物的耐受性良好,每天给药两次,每次720毫克,降低了血液和肌肉糖原水平,这是治疗庞贝病的潜在生物标志物。赛诺菲公司将负责启动该药物的II期试验。