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近日，艾码生物（ExoRNA Bio）宣布，其原创开发的First-In-Class I类创新药ER2001被FDA授予孤儿药资格认定，用于治疗亨廷顿舞蹈症。 ER2001作为艾码生物体内自组装外泌体递送（In-Vivo Self-Assembled Exosome Delivery，IVSAED）技术平台的首个产品，在临床前动物实验上显示出令人振奋的初步有效性，并展现出了优越安全性。该技术平台基于南京大学张辰宇教授团队开发的第三代RNAi药物体内递送平台。 2021年3月29日，张辰宇/陈熹团队在 Cell Research 发表了题为：In vivo self-assembled small RNAs as a new generation of RNAi therapeutics 的封面论文，首次提出并设计了一种可组合和可编程的基因环路，该环路能够重编程宿主肝脏，以指导siRNA在肝脏的自动合成和自组装进入外泌体，并通过外泌体的内分泌循环实现siRNA的体内递送。
