回复医药品读：白血病患者的新希望
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急性髓系白血病（acute myeloid leukemia，AML）是成人白血病中最常见的类型，源自于骨髓中幼稚的白血细胞异常增生，这些幼稚细胞无法分化成成熟的血细胞，堆积在骨髓中，干扰正常血细胞的生成。此外，这些幼稚细胞还可以扩散到其他器官和组织中，导致不同的症状和并发症。AML起病急，预后差，根据NIH估计，5年总体生存率（OS）约为30%。目前的治疗方式包括化疗和有限的靶向药物疗法。当其他疗法无效时，也可以使用骨髓移植。 Venetoclax（维奈托克）是一种选择性靶向b细胞淋巴瘤-2（B-cell lymphoma-2，BCL-2）的抑制剂，通过抑制BCL-2蛋白的功能来恢复癌细胞的凋亡过程。由于其是通过结合和模仿BCL-2家族中的BH3域，从而抑制这些蛋白的功能，因此像Venetoclax这类药物又被称为BH3模拟剂。 Venetoclax由艾伯维（AbbVie）和罗氏（Roche）旗下的基因泰克（Genentech）合作研发，于2016年4月被FDA批准上市，用于治疗难治性慢性淋巴细胞白血病（chronic lymphocytic leukemia，CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（small lymphocytic leukemia，SLL）、急性髓性白血病。 尽管Venetoclax能够促进AML患者的肿瘤细胞死亡，但在一年内，白血病细胞往往会出现一些特征，使它们能够逃避药物的影响。现在，一项使用人体组织样本和小鼠模型的新研究发现，这种耐药性是因为线粒体快速增加的分解和转化。除了为细胞生产能量，线粒体还能在一定条件下“告诉”细胞应该死亡。然而，这种“程序性细胞死亡”在癌症中经常出错，受损的线粒体会经历一种称为线粒体自噬的“自我吞食”，从而无法将“死亡命令”发出去。 这项研究由纽约大学朗格尼健康中心和珀尔姆特癌症中心的科学家领导，4月24日以“Mitophagy promotes resistance to BH3 mimetics in acute myeloid leukemia”为题在线发表于Cancer Discovery。
