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6月5日,生物技术公司Synlogic宣布,启动苯丙酮尿症在研管线SYNB1934其全球关键性3期临床Synpheny-3研究,以评估SYNB1934的疗效和安全性。 苯丙酮尿症是一种由苯丙氨酸羟化酶缺陷所引发的氨基酸代谢先天性异常。在研管线SYNB1934是一株基因工程菌,由大肠杆菌Nissle菌株改造而来。它能够表达苯丙氨酸解氨酶,降解苯丙氨酸,治疗苯丙酮尿症。 Synpheny-3是一项随机、多中心的安慰剂对照试验,预计将在美国和加拿大等国约30家临床研究中心开展。研究将招募约150名基线期血浆苯丙氨酸水平>360 μM的患者。研究结果将用于支持该药物的上市申请审批。