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2023年6月8日，Vertex Pharmaceuticals 和 CRISPR Therapeutics 宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）接受CRISPR基因编辑疗法exagamglogene autotemcel（exa-cel）治疗严重镰状细胞病（SCD）和输血依赖性β-地中海贫血（TDT）的生物制品许可申请（BLA），同时授予其治疗SCD的优先审评资格。 据悉，这是FDA受理的首个CRISPR基因编辑疗法上市申请。
