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新工具可预测基因编辑的成功率

 药物研发动态

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自2012年CRISPR-Cas9技术问世以来,基因编辑便驶入了快车道,取得了一系列新突破。如果将CRISPR-Cas9比作能够破坏目标基因的分子剪刀,那么base editor(碱基编辑器)可以称为分子铅笔,因其能对单个核苷酸进行替换。2019年开发的prime editor则具有更强大的功能,能够对基因组进行搜索和替换,堪称分子世界的“文字处理器”。

开发这些技术的最终目标是修复人类基因中的有害突变。16,000多个小的缺失变异与人类疾病存在因果关系,理论上可以通过插入缺失的序列来修复。囊性纤维化就是一个很好的例子,70%的病例由三核苷酸缺失而引起。

为了实现临床应用,人们需要一种技术来准确、高效且安全地插入序列,避免出现意外的结果。prime editing系统虽然在治疗囊性纤维化等遗传病上表现出巨大潜力,但目前仍不清楚哪些因素决定了编辑效率。

英国Wellcome Sanger研究院和爱沙尼亚塔尔图大学的研究人员近日在Nature Biotechnology杂志上发文称,他们开发出一种新工具,可预测将基因编辑的DNA序列成功插入基因组的几率。

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回复终生守之:这项工作增加了人们对短序列插入效率的理解,有望实现复杂的基因组工程和纠正各种致病突变。
回复终生守之:研究人员认为,这种计算模型可以帮助人们选择出最有效的序列写入基因组中。

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