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首个碱基编辑通用型CAR-T疗法临床结果发布,挽救两名白血病儿童生命

 大鱼Biotech

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2023年6月14日,伦敦大学学院(UCL)和大奥蒙德街儿童医院(GOSH)的研究人员在《新英格兰医学期刊》(NEJM)发表了题为:Base-Edited CAR7 T Cells for Relapsed T-Cell Acute Lymphoblastic Leukemia 的研究论文。

该研究开发了一种基于碱基编辑(Base Editing)的通用现货型CAR-T细胞。使用碱基编辑敲除来自健康志愿者T细胞上的三个基因——CD52、CD7以及TCRαβ,然后使用慢病毒载体在上述三重基因敲除的T细胞中导入特异性识别CD7的CAR(CAR7)。

然后,研究团队将这种基于碱基编辑的CAR7-T细胞疗法用于治疗3名患有T细胞白血病,且经过多种治疗后仍复发的儿童。这也是全球首个基于碱基编辑的通用型细胞疗法的人体临床实验。这项1期临床试验的中期结果支持进一步研究碱基编辑T细胞用于复发性白血病患者的治疗。

这三名患者中,第一位患者、现年13岁的小女孩Alyssa(阿莉莎)在CAR7-T细胞治疗后四周内就没有再检测到癌细胞,此后她成功进行了同种异体干细胞移植,并重建了免疫系统,现在已经一年时间,她仍非常健康。第二名患者治疗后在同样时间内清除了癌细胞,目前已进行同种异体干细胞移植,在家中康复。但不幸的是,第三位患者虽然对CAR7-T细胞治疗有反应,但他后续因发生真菌感染而死亡。

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