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近日，Sarepta Therapeutics宣布其基因疗法Elevidys（SRP-9001）获得美国FDA加速批准上市，用于4-5岁携带抗肌萎缩蛋白基因突变的非卧床儿科杜氏肌营养不良症（DMD）患者（外显子8和/或外显子9上存在缺失突变的DMD儿童禁用），这也是目前世界上首款获批用于DMD治疗的基因疗法。 在Elevidys获批前，全球有4款治疗DMD的“外显子跳跃”疗法，包括Sarepta Therapeutics的Amondys 45（casimersen），Exondys 51（eteplirsen）和Vyondys 53（golodirsen），以及Nippon Shinyaku公司的Viltepso（viltolarsen），这些疗法能帮助患者产生部分功能性的抗肌萎缩蛋白，减轻肌肉的无力和退化，但临床疗效都并不理想，且仅能针对约10%特定突变的患者，定期注射给药，每年费用接近100万美元。另值得一提的是，Elevidys的初步定价为320万美元，成为史上第二贵的基因治疗产品，现阶段最贵的基因疗法为去年11月获批的用于血友病治疗的产品Hemgenix，定价为350万美元。
