功能性治愈糖尿病的希望！干细胞疗法让患者脱离胰岛素治疗-贤集微头条

功能性治愈糖尿病的希望！干细胞疗法让患者脱离胰岛素治疗

下载贤集网APP入驻自媒体

Vertex Pharmaceuticals日前宣布，其在研干细胞衍生、完全分化的胰岛细胞疗法VX-880，在治疗1型糖尿病（T1D）患者的1/2期临床试验中获得积极结果。接受VX-880治疗的所有6例患者均显示内源性胰岛素分泌，糖化血红蛋白（HbA1c）检测显示血糖控制改善。其中两名随访超过1年的患者不再依赖外源胰岛素治疗。

VX-880是一种在研干细胞来源、完全分化、产生胰岛素的同种异体胰岛细胞疗法。VX-880有可能通过恢复胰岛细胞功能，包括葡萄糖反应性胰岛素产生，恢复机体调节葡萄糖水平的能力。VX-880通过肝门静脉输注给药，需要长期免疫抑制治疗以保护胰岛细胞免受免疫排斥。

试验结果显示，2例接受VX-880治疗的患者在最后一次输注后接受了至少12个月的随访，这两名患者均达到研究的主要终点，在接受治疗第90天至第12个月期间消除严重低血糖事件，并且HbA1c下降至<7.0%或与基线相比至少下降1%。此外，这2例患者均不再依赖胰岛素治疗。患者1第21个月的HbA1c为5.3%，基线时为8.6%，患者2第12个月的HbA1c为6.0%，基线时为7.6%。根据动态血糖监测，两例患者的血糖位于达标区间的时间均超过95%，美国糖尿病协会（ADA）推荐的目标值为≥70%。

另外3例患者接受了完整目标剂量的VX-880单次输注给药，随访期为29-90天，他们均表现出内源性胰岛素分泌、HbA1c降低、和每日外源性胰岛素用量减少。迄今为止，VX-880在所有给药患者中通常耐受良好。大多数不良事件（AE）为轻度或中度，未发生与VX-880治疗相关的严重AE。最常见的AE为脱水、腹泻、低镁血症和皮疹。

VX-880之外，Vertex公司开发的VX-264也已经进入临床开发阶段。VX-264是一款干细胞分化产生的胰岛细胞疗法，包装在Vertex开发的独有免疫保护医疗器械中，具有在不需要使用免疫抑制剂的情况下，功能性治愈1型糖尿病的潜力。