回复制药新神农：比如在多少比例的脑细胞中，以及在哪些脆性 X 综合征患者中等等。如果这种 ASO 治疗策略在相当大比例的患者的细胞中获得成功，那么这将会对临床带来积极影响。
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脆性 X 综合征（fragile X syndrome，FXS），是一种 X 连锁显性遗传病，其发病率仅次于唐氏综合征，在男性中的发病率约为 1/4000，女性约为 1/6000~8000，男性发病率高于女性。 FXS 是引起遗传性智力低下和孤独症谱系障碍最为常见的单基因遗传病，其临床特征主要表现为中度至重度智力障碍、行为语言障碍，甚至癫痫等。针对 FXS，目前尚无有效治疗手段，虽然行为干预和语言训练对于一些轻症患者能够起到病情缓解作用，但就整体而言该病预后较差。 近日，来自麻省大学陈医学院的研究人员，开发的一种反义寡核苷酸治疗方法可以恢复从 FXS 患者身上采集的细胞样本中脆性 X 智力低下蛋白（FMRP）的产生，有望进一步开发成为治疗 FXS 的潜在疗法。
