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治疗“石头人症”,FDA咨询委员会投票支持新药批准

 医药精英

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近日,益普生(Ipsen)宣布美国FDA的内分泌和代谢药物咨询委员会(EMDAC)投票赞成将其在研药物palovarotene作为一种超罕见疾病——进行性肌肉骨化症(FOP)的有效治疗方法。FDA目前正在审查palovarotene的新药申请(NDA),PDUFA日期定为2023年8月16日。如果获得批准,palovarotene将成为FDA批准的首个治疗FOP的药物。

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