回复黄药新师：通过将人工智能（AI）与RNA靶向的CRISPR筛选相结合，研究团队设想TIGER的预测将有助于避免不希望的脱靶活性，进一步促进新一代RNA靶向疗法的发展。
黄药新师
下载贤集网APP入驻自媒体
CRISPR基因编辑技术在生物医学等领域有着很多应用，从治疗遗传疾病、癌症，到农业育种、核酸检测等等。CRISPR基因编辑依赖于其两种组分，向导RNA（guide RNA，gRNA）负责识别和靶向目标位点，Cas酶负责对目标位点的切割。CRISPR-Cas9是应用最为广泛的CRISPR系统，但越来越多研究显示，其对DNA的直接切割具有潜在风险。 近年来，越来越多的CRISPR-Cas家族被相继发现，其中CRISPR-Cas13是新型CRISPR工具中的耀眼新星（尤其是Cas13d）。与Cas9不同的是，Cas13是靶向切割RNA。RNA靶向的CRISPR系统为开发新一代的基因编辑疗法带来了巨大希望。 2023年7月3日，纽约大学和哥伦比亚大学的研究人员在 Nature Biotechnology 期刊发表了题为：Prediction of on-target and off-target activity of CRISPR–Cas13d guide RNAs using deep learning 的研究论文。 研究团队将深度学习技术与CRISPR筛选相结合，开发了一种人工智能（AI）平台——TIGER，可以预测RNA靶向的CRISPR系统（CRISPR-Cas13d）的上靶和脱靶活性，还能实现对基因表达水平的精确调控。这项新技术为CRISPR基因编辑疗法中的精准基因调控铺平了道路，也进一步推动了RNA靶向的CRISPR系统在人类遗传学和药物发现方面的广泛适用性。
