回复药科技：Tofersen是一种在研反义寡核苷酸药物，正在开发用于治疗SOD1-ALS。该药可以与编码SOD1的mRNA结合，造成其被核糖核酸酶RNase-H降解，进而减少突变的SOD1蛋白生成
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7月14日，据CDE官网，渤健靶向SOD1突变反义核苷酸疗法托夫生注射液（tofersen）上市申请获受理，用于治疗超氧化物歧化酶1（SOD1）突变所致的肌萎缩侧索硬化（ALS）患者。
