回复桃花岛药师：eplontersen已在治疗ATTRv-PN患者的3期临床研究中达到了所有共同主要终点和次要终点。目前，这款疗法治疗ATTRv-PN的注册申请正在接受FDA审评。
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7月24日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公示，阿斯利康（AstraZeneca）1类新药eplontersen注射液获得临床试验默示许可，拟用于治疗遗传型和野生型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）成人患者，以减少心血管死亡和心血管相关住院。公开资料显示，这是阿斯利康超35亿美元合作开发的一款反义寡核苷酸（ASO）疗法，已于今年3月在美国递交上市申请。 ATTR-CM是一种全身性的进行性致命疾病，可导致患者在确诊后四年内发生进行性心力衰竭和死亡。患者由于衰老或基因突变，导致转甲状腺素蛋白（TTR）淀粉样蛋白错误折叠，并作为淀粉样纤维在心肌中沉积，从而损害相应器官组织的正常功能，并最终导致死亡。 公开资料显示，eplontersen是采用Ionis Pharmaceuticals公司反义寡核苷酸配体偶联（LICA）技术开发的一款ASO药物。ASO药物的单链DNA分子通过与特定RNA序列的结合，可以导致mRNA的降解，或者改变mRNA的剪接，从而达到在mRNA水平靶向疾病潜在机制，治疗疾病的效果。Eplontersen可以将ASO药物与能和细胞表面特定受体结合的配体分子偶联在一起。它被设计为一月一次，可由患者自己皮下注射，通过抑制TTR蛋白的生产，从而治疗遗传性与非遗传性的淀粉样变性多发性神经病。
