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针对致盲性眼病,杨森基因疗法在中国获批临床

 黄药新师

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8月2日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网公示,强生(Johnson & Johnson)旗下杨森(Janssen)申报的1类新药JNJ-81201887(AAVCAGsCD59)获得临床试验默示许可,拟开发用于治疗继发于年龄相关性黄斑变性的地图样萎缩成人患者。公开资料显示,JNJ-81201887(JNJ-1887)是一款在研基因疗法,正在海外开展2期临床研究。公开资料显示,在地理样萎缩患者中,补体的过度活跃破坏了黄斑中的细胞并导致失明的持续发展。CD59是一种保护视网膜免受补体造成的损害的蛋白质,在AMD患者中通常含量较低。

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