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FDA批准益普生创新疗法,治疗“石头人症”

 制药新神农

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今日,益普生(Ipsen)宣布美国FDA已批准Sohonos(palovarotene)上市,用于在进行性肌肉骨化症(FOP)患者中降低新骨化组织的产生。适用人群为FOP成人患者,8岁以上的女性儿童患者和10岁以上的男性儿童患者。新闻稿指出,Sohonos是FDA批准首个治疗FOP的药物。

进行性肌肉骨化症的一个俗称是“石头人症”,意指随着疾病的发展,人会像石头一样无法活动。这一罕见病的主要症状是人体中原本柔软、有弹性的肌肉和结缔组织会在轻微受伤后就出现炎症,并且会变成骨骼,将原本可以自由活动的关节锁死在一个位置上。肘关节、膝关节的锁死会让患者手臂和腿永远固定在一个角度,颚骨关节的融合会影响他们进食和说话的能力,而胸腔肋骨周围组织的骨化会导致他们呼吸困难。对于这种罕见病患者来说,即便受到最精细的保护,骨化仍然会不断发生,最终他们的身体里会长出第二套骨骼。如果没有疾病改善治疗,目前的管理仅限于姑息治疗,最终,FOP患者的中位预期寿命将因呼吸问题和心肺功能衰竭缩短到56岁。

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