医药之家
下载贤集网APP入驻自媒体
8月17日，Bloom Science公司对外公布了候选药物BL-001在治疗婴儿严重肌阵挛性癫痫（Dravet综合征）和肌萎缩侧索硬化上1期临床试验的顶线阳性结果。 BL-001是一款口服配方菌活体生物药，被设计用于模拟生酮饮食带来的抗癫痫效果。它由两株肠道来源的菌株组成，细胞实验和动物实验证实其可以消除过度兴奋行为，增加海马体中的γ氨基丁酸含量，并显著减少或消除癫痫发作的频率和持续时间。 在1期临床试验中，BL-001在健康成年人中表现出了良好的安全性和耐受性，安全剂量可达动物实验起效剂量的10倍，并且表现出了剂量依赖性。基于动物试验和1期临床的积极结果，Bloom Science公司计划在2024年启动2期临床研究。 此外，值得一提的是，BL-001在治疗Dravet综合征上还获得了FDA颁发的罕见儿科疾病资格认定。
