回复药海一粟：研究的主要终点为实现血清白蛋白水平正常化和临床症状（包括腹痛、每天排便次数以及面部和外周水肿情况）改善的患者比例。
药海一粟
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8月18日，再生元宣布，阿柏西普8mg和Pozelimab两款新药已获FDA批准上市。 阿柏西普8mg获批用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）、糖尿病性黄斑水肿（DME）和糖尿病视网膜病变患者。这是再生元开发的第2款眼科药物。 根据再生元财报，Eylea（阿柏西普2mg）在2022年的销售额达到96.47亿美元，同比增长4%，其中美国地区销售62.65亿美元（再生元独占），美国以外市场销售33.83亿美元（拜耳负责，再生元分得13亿美元）。今年上半年，Eylea全球销售额为46.67亿美元，其中美国29.34亿美元，美国以外地区17.33亿美元。 Pozelimab获批用于治疗CHAPLE综合征。这是全球首款治疗该疾病的药物。 CHAPLE综合征，也称为CD55缺陷伴补体过度激活、血管性血栓形成及蛋白丢失性肠病或CD55缺乏型蛋白丢失性肠病，是一种由CD55双等位基因功能缺失性突变导致补体过度激活引起的超罕见遗传性免疫疾病。人体内缺乏CD55会导致补体系统攻击正常细胞，进而损害上消化道的淋巴管和血管，使血细胞和蛋白质流失。大多数患者会出现腹痛、血性腹泻、呕吐、营养不良、生长缓慢、腿部肿胀（水肿）、反复感染和血栓等症状，严重时会危及生命。据统计，全世界的CHAPLE综合征患者不超过100例。
