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超级罕见病“石头人症”迎来首款治疗药物

 药师兜

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8月17日,益普生(Ipsen)宣布美国FDA已批准Sohonos(palovarotene)上市,用于在进行性肌肉骨化症(FOP)患者中降低新骨化组织的产生。适用人群为FOP成人患者,8岁以上的女性儿童患者和10岁以上的男性儿童患者。

Sohonos是FDA批准的首个治疗FOP的药物。

FOP进行性肌肉骨化症,俗称“石头人症”,意指随着疾病的发展,人会像石头一样无法活动。是一种超级罕见病,此前无药可医。

Palovarotene是一种口服的选择性视黄酸受体γ(RARγ)激动剂。视黄酸受体γ是视黄素信号通路中骨骼发育和异位骨的重要调节因子。Palovarotene旨在介导视黄素信号传导途径中的受体、生长因子和蛋白质之间的相互作用,以减少新的异常骨骼的形成。它曾经获得美国FDA授予的突破性疗法认定和优先审评资格。

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