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2023年8月29日,欧盟委员会批准罗氏公司Evrysdi用于治疗两个月以下的脊髓性肌肉萎缩症婴儿,该公司在一份声明中说。Evrysdi现在可用于治疗欧盟所有年龄段的脊髓性肌萎缩症患者,包括出生后的婴儿。批准的依据是正在进行的RAINBOWFISH试验的中期数据,该数据显示,大多数接受Evrysdi治疗的婴儿在治疗12个月后就能在健康婴儿一般的时间范围内站立和行走。
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