回复药魔:该试验主要指标终点为出血事件数量,主要研究者为中国医学科学院血液病医院杨仁池教授。
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9月1日,CDE官网显示,诺和诺德注射用培图罗凝血素α(turoctocog alfa pegol)拟纳入优先审评,适用于成人和儿童血友病A(先天性凝血因子VIII缺乏)患者:按需治疗及控制出血事件;围手术期管理;常规预防治疗以防止或减少出血事件的发生。7月25日,该产品上市申请已获药监局受理。 Turoctocog alfa pegol(商品名:Esperoct)是诺和诺德基于Turoctocog alfa(注射用重组人凝血因子Ⅷ,商品名:Novoeight)开发的另一款长效重组凝血因子Ⅷ(FⅧ),最早于2019年2月在美国获批上市,用于成人和儿童血友病A患者的预防性治疗和急性治疗。 Esperoct在Novoeight的基础上将分子量约为40kDa的PEG修饰在Turoctocog alfa的B结构域上,将它的半衰期提高了接近2倍。通常血友病A患者需要接受每周3次的凝血因子输液治疗,而作为每4天接受一次输液的预防性疗法,Esperoct可以将患者的年出血率降低96%。