回复医者仁：罗氏PNH新药一定程度上也是我国的进步
医者仁
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9月6日，罗氏旗下基因泰克宣布，美国FDA已受理该公司新型补体C5单克隆抗体crovalimab（珂罗利单抗）的生物制品许可申请(BLA)，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。如果获得批准，crovalimab将成为首款治疗PNH的每月仅需用药一次的皮下制剂，并且患者可自行给药。 PNH是一种罕见且危及生命的血液病，由红细胞被补体系统破坏引发。如果不进行治疗，患者在5年内的死亡风险高达35%。目前，ravulizumab和依库珠单抗是唯二已获批用于治疗PNH的C5靶向药物。 珂罗利单抗是罗氏通过连续单克隆抗体回收技术（Smart-Ig）工程化改造得到的一种新型可循环、靶向补体C5的单克隆抗体，相比于传统的C5抗体，其中和C5的时间更长。此外，珂罗利单抗的结合位点与现有C5疗法不同，可为携带R885H突变的PNH患者提供新的治疗选择。
