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首款!GSK骨髓纤维化合并贫血新药获FDA批准上市

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9月15日,GSK宣布FDA已批准Ojjaara(momelotinib)上市,用于治疗中度或高风险骨髓纤维化,包括原发性骨髓纤维化或继发性骨髓纤维化(真性红细胞增多症和原发性血小板增多症)成人贫血患者。Ojjaara是首个也是唯一适用于骨髓纤维化合并贫血患者的治疗方法。

Momelotinib是一种具有差异化作用机制的靶向JAK1、JAK2与ALK2的新药,通过抑制JAK1和JAK2可改善全身症状和脾肿大。与其他JAK抑制剂不同的是,momelotinib还可以抑制ALK2,铁调素在骨髓纤维化中过度表达会导致贫血,momelotinib能够改善炎症性贫血,就是因为该药能抑制肝脏ALK2介导的铁调素表达,动员细胞内的铁进入血液,从而刺激红细胞生成,进而改善骨髓纤维化相关的贫血。

Momelotinib最先由Sierra Oncology开发,2022年7月GSK以约19亿美元的价格收购该公司并获得这款产品。

此次获批上市是基于关键III期MOMENTUM研究的积极结果以及来自III期SIMPLIFY-1试验的成年贫血患者亚群。

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