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近日，Vertex Pharmaceuticals公布了细胞疗法VX-880治疗1型糖尿病（T1D）患者1/2期临床试验A部分和B部分的长期数据。 VX-880是一种在研干细胞来源、完全分化、产生胰岛素的同种异体胰岛细胞疗法。VX-880有可能通过恢复胰岛细胞功能，包括葡萄糖反应性胰岛素产生，恢复机体调节葡萄糖水平的能力。 此次公布的临床试验是一项1/2期、多中心、单组、开放标签研究，在伴有低血糖意识受损和重度低血糖的T1D患者中开展。本研究设计为序贯、多部分临床试验，旨在评估VX-880的安全性和疗效。 分析显示，A部分和B部分的所有患者目前均接受超过90天的随访，并在第90天混合餐耐受试验（MMTT）中证实了胰岛细胞的植入和内源性葡萄糖反应性胰岛素生成。所有患者均显示所有血糖控制指标获得改善，包括HbA1c降低、外源性胰岛素使用减少或停止等。 其中，2例在输注VX-880后至少随访12个月的患者达到主要终点，即在90天至1年当中没有发生重度低血糖事件（SHEs）且其糖化血红蛋白（HbA1c）<7个百分比，并且在接受疗法后实现了胰岛素非依赖性。 在安全性方面，VX-880在所有给药患者中通常耐受良好。大多数不良事件（AE）为轻度或中度，未发生与VX-880治疗相关的严重AE。 此外，该研究C部分的入组正在进行中，已有多例患者接受给药。
