回复药物研发动态：Fractyl Health在欧洲糖尿病研究协会(EASD)2023年会上公布通过其在研基因疗法的临床前研究结果
药物研发动态
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近日，Fractyl Health在欧洲糖尿病研究协会（EASD）2023年会上公布了其在研基因疗法GLP-1 PGTx的临床前研究结果。 GLP-1 PGTx是一款通过Fractyl Health公司Rejuva平台开发的、基于GLP-1的在研、胰腺靶向基因疗法，旨在通过单次给药提供长期代谢获益来治疗2型糖尿病（T2D）和肥胖症。Rejuva平台专注于开发基于新一代腺相关病毒（AAV）、局部递送的基因疗法。 此次公布的实验是一项头对头研究，在饮食诱导肥胖（DIO）啮齿类动物模型中比较了GLP-1 PGTx单次给药与每天10 nmol/kg司美格鲁肽长期给药的疗效。结果显示，第15天时，与活性对照组相比，GLP-1 PGTx组显示体重减轻的改善，减重幅度达24.8%，而活性对照组体重则减轻18.4%（p<0.01，每组n=10）。到研究第15天，两组的体重减轻均尚未达到平台期。 初步数据证实了该疗法的基本假设，即在肥胖受试者中，由胰岛素启动子驱动的GLP-1 PGTx局部给药在单次给药后可潜在提供持续的体重减轻。目前该研究仍在进行中，此疗法在给药两周后持续的安全性和有效性将会是后续研究关注的重点。 此外，据报道，Fractyl Health预期在2024年通过进行先导化合物优化和新药临床试验申请（IND）毒性研究来推进该疗法的开发。
