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赛诺菲宣布其注射用艾夫糖苷酶α获国家药监局批准上市

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10月7日,赛诺菲宣布其注射用艾夫糖苷酶α(商品名:耐而赞)获国家药监局批准上市,用于庞贝病(酸性α葡萄糖苷酶[GAA]缺乏症)患者的长期酶替代治疗。

庞贝病是一种罕见的进行性神经肌肉疾病,由酸性α葡萄糖苷酶(GAA)的遗传缺陷或功能障碍和溶酶体糖原积累引起,会导致骨骼肌和心肌细胞中糖原的积累,进而出现肌肉无力,甚至因呼吸衰竭或心力衰竭引起过早死亡。

艾夫糖苷酶α是一种高效酶替代疗法,可以靶向6-磷酸甘露糖(M6P)受体,从而改善GAA向肌肉细胞的递送,使得多余的糖原得以分解,减少对患者肌肉细胞的损伤。2021年8月,该产品获FDA批准上市,用于治疗1岁及以上患者治疗晚发型庞贝氏症;2022年6月在欧洲获批上市。

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