回复新药先知道：由于许多疾病是因为特定基因的不适当活动引起的，通过RNAi对于基因的选择性沉默能力可以为治疗许多人类疾病提供一种新的途径。
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10月9日，Alnylam宣布其收到了FDA就RNAi疗法Patisiran（商品名：Onpattro）补充上市申请（sNDA）发出的完整回复函（CRL）。根据CRL的内容，FDA认为Alnylam提供的现有临床数据不足以支持Patisiran用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的上市申请。 Patisiran是一种靶向甲状腺素运载蛋白（TTR）的RNAi静脉注射疗法，旨在靶向并沉默TTR的mRNA，从而阻止野生型和突变TTR蛋白的产生。这有助于清除外周组织中的TTR淀粉样蛋白沉积物，并恢复这些组织的功能。 2018年8月，Patisiran获FDA批准上市，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）。值得一提的是，Patisiran也是全球首款获得FDA批准的RNAi疗法。 2023年9月，FDA心血管和肾脏药物咨询委员会（CRDAC）以9：3的投票结果认为Patisiran用于治疗ATTR-CM的获益大于风险。然而，本次CRL也明确表明了FDA认为Patisiran对于ATTR-CM没有明显的临床治疗效果。 基于此结果，Alnylam表示将不再寻求扩大Patisiran在美国的适应症范围，并将专注于另一款治疗ATTR-CM的RNAi疗法——vutrisiran的III期HELIOS-B研究。
