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2023年10月10日,Akero Therapeutics公布FGF21类似物Efruxifermin治疗NASH(F4,肝硬化阶段)的2b期临床最新数据。 对于主要终点纤维化改善,EFX治疗表现出改善趋势,但没有达到统计学显著。 对于NASH Resolution,两个剂量都达到统计学显著改善。 安慰剂、28mg EFX、56mg EFX治疗组达到复合组织学终点(纤维化改善≥1 stage,且达到NASH Resolution)的比例分别为9%、21%、14%。 历史数据来看,Akero的疗效数据还是比较不错的。 受此消息影响,Akero股价大跌63%,目前市值为10亿美元。 同样开发FGF21类似物Pegozafermin的89bio也受到波及,当天股价大跌37%,目前市值为7.4亿美元。 今年6月,89bio公布Pegozafermin的2b期临床数据,治疗24周,三个剂量组纤维化改善超过1 stage的患者比例分别为22%、26%、27%,安慰剂组这一比例为7%,都达到统计学显著。NASH症状清除且没有纤维化恶化的患者比例分别为37%、23%、26%,安慰剂组这一比例为2%。 不同的是,89bio入组的主要是F2、F3阶段的患者,Akero则是针对F4肝硬化阶段的晚期患者。 总体来看,EFX的疗效数据还是可圈可点的,尽管主要终点纤维化改善没有达到统计学显著,这应该与样本量较小相关。资本市场反应有些过激,不仅Akero大跌,且波及到治疗早期NASH的89bio也跟着大跌,主要原因还是打击了市场对于NASH脆弱的信心,其实尽可期待SYMMETRY最后的数据。