回复小医小站：ADPKD是一种常见的遗传性肾病，患者通常在青少年时期发病，且病情会随着年龄的增长而逐渐恶化
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11月12日，恒瑞医药发布新闻稿称，其子公司盛迪医药收到中国国家药品监督管理局（NMPA）核准签发的《药物临床试验批准通知书》，批准其1类新药HRS-9057片开展用于常染色体显性多囊肾病（ADPKD）的临床试验。 常染色体显性多囊肾病是一种常见的遗传性肾病，全球患者约有1250万，中国患者约150万。ADPKD的主要遗传致病基因是PKD1和PKD2，突变导致PC1/PC2蛋白表达减少或功能丧失，导致肾脏囊泡形成和肾脏体积增大，并发肾区疼痛、蛋白尿、高血压等肾脏表现，以及全身其他器官的囊肿性和非囊肿性改变。随着患者年龄增长，肾脏总体积不断增长，而肾功能不断下降，约50%的患者在60岁时会进展至终末期肾病，需要肾脏替代治疗。 据恒瑞医药新闻稿介绍，HRS-9057片可抑制常染色体显性多囊肾病（ADPKD）患者肾脏细胞过度增殖和囊泡形成，目前中国尚无同类产品获批上市，该病临床治疗多以对症支持治疗为主。HRS-9057有望改善常染色体显性多囊肾病患者的疾病状态和临床症状，为患者带来新的治疗选择。
